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          全球微資訊!實驗性堿基編輯技術“治愈”白血病女童

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          日期:2022-12-14 07:43:26    來源:科技日報    


          (資料圖片)

          科技日報記者 劉霞

          一名罹患白血病的13歲女童艾莉莎成為全球首例接受一種新型CRISPR療法的人。據英國《新科學家》網站11日報道,英國倫敦大學學院大奧蒙德街兒童醫院發布聲明稱,這名女孩之前對其他療法已無反應,但在今年5月接受了堿基編輯技術治療后,現在身上已經檢測不到癌細胞。不過醫生們也表示,她未來是否不再出現相關癥狀尚有待觀察。

          今年5月,艾莉莎接受新型療法當天拍攝的照片。圖片來源:倫敦大奧蒙德街兒童醫院

          在治療過程中,艾莉莎從捐贈者那里接受了一劑經過基因編輯的免疫細胞,旨在攻擊其體內的癌細胞。28天后,測試顯示她病情有所緩解。主治醫生之一羅伯特·基耶薩在聲明中表示:“盡管這只是初步結果,但治療效果非常顯著,未來幾個月我們將進行監測和確認。”

          白血病由骨髓中的免疫細胞失控增殖引起,治療時,醫生們通常用化療殺死所有骨髓細胞,然后移植替代骨髓。如果這一方法失敗,醫生可嘗試嵌合抗原受體T細胞免疫療法(CAR-T)。

          CAR-T涉及向T細胞中添加一種基因,使其尋找并摧毀癌細胞,經過修飾的細胞被稱為CAR-T細胞。但這種個性化療法非常昂貴,且當患者病情嚴重時,通常不可能獲得足夠的T細胞來產生CAR-T細胞。

          鑒于此,不同團隊一直在對T細胞進行基因編輯,希望來自單個供體的T細胞可用于治療許多人。2015年該醫院的瓦西姆·卡西姆等人首次利用這一療法成功治愈了1歲女孩萊拉。

          但艾莉莎的白血病由T細胞引起,傳統CAR-T療法無效。鑒于此,卡西姆團隊對CAR-T細胞進行了額外的編輯,敲除了將其識別為T細胞的受體基因,但創建這些CAR-T細胞需要同時進行4次基因編輯,這可能導致細胞出現癌變。為此,團隊使用改良版CRISPR技術——堿基編輯來修飾蛋白,這一方法不切割DNA,而是改變DNA中的堿基。

          研究人員表示:“堿基編輯技術極有潛力,也有望治療遺傳疾病,不少團隊正開發類似方法治療其他疾病,如新西蘭Verve醫藥公司希望借此治療導致膽固醇水平過高的遺傳性疾病。”

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