每年11月1日，是全球肢端肥大癥關(guān)愛(ài)日(World Acromegaly Awareness Day)。2017年世界垂體組織聯(lián)盟(WAPO)發(fā)起全球肢大宣傳活動(dòng)，并將每年的11月1日定為全球肢大日，旨在提高社會(huì)對(duì)肢端肥大癥的認(rèn)識(shí)和理解，加強(qiáng)對(duì)患者關(guān)愛(ài)，幫助患有這種罕見(jiàn)內(nèi)分泌疾病的人得到及時(shí)的診斷和有效治療。由博鰲樂(lè)城維健罕見(jiàn)病臨床醫(yī)學(xué)中心發(fā)起的“全球肢端肥大癥關(guān)愛(ài)日”科普活動(dòng)將于當(dāng)天在線上與大家見(jiàn)面。本次活動(dòng)特別獲得博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局、垂體瘤GH病友會(huì)的大力支持。

肢端肥大癥是一種罕見(jiàn)且診斷不足的疾病，在95%以上的病例中，由生長(zhǎng)激素(GH)分泌的垂體腺瘤引起。生長(zhǎng)激素的過(guò)度分泌導(dǎo)致胰島素樣生長(zhǎng)因子1 (IGF-1)的過(guò)度分泌，從而導(dǎo)致多系統(tǒng)疾病，其特征為軀體過(guò)度生長(zhǎng)、多種共病、身體畸形和死亡率增加。

目前針對(duì)肢端肥大癥患者的治療，臨床主要通過(guò)手術(shù)、放療和藥物進(jìn)行治療。具體方案，需要通過(guò)臨床多學(xué)科評(píng)估，及結(jié)合患者自身具體情況來(lái)制定個(gè)體化治療方案。

關(guān)于肢端肥大癥患者的治療藥物主要分為生長(zhǎng)抑素受體配體(SRLs)、多巴胺受體激動(dòng)劑(DAs)和GH受體拮抗劑(GHRA)三大類(lèi)。

目前國(guó)內(nèi)可選的生長(zhǎng)抑素受體配體(SRLs)包括一代藥物醋酸奧曲肽微球，醋酸蘭瑞肽，國(guó)外已上市的SRLs還有長(zhǎng)效帕瑞肽。與一代相比，二代藥物長(zhǎng)效帕瑞肽(Pasireotide pamoate)對(duì)SSTRs的譜系親和力范圍更廣，對(duì)SSTR1、2、3、5均具有親和力。2014年歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)長(zhǎng)效帕瑞肽適用于治療不能手術(shù)或手術(shù)無(wú)法治愈且接受另一種生長(zhǎng)抑素類(lèi)似物治療控制不佳的肢端肥大癥成人患者。目前國(guó)內(nèi)尚未上市。但目前，長(zhǎng)效帕瑞肽在國(guó)家先行先試醫(yī)藥政策的支持下，已經(jīng)被博鰲樂(lè)城維健罕見(jiàn)病臨床醫(yī)學(xué)中心成功引入，患者在博鰲樂(lè)城就可以申請(qǐng)用藥。此前，已有多例國(guó)內(nèi)肢端肥大癥患者成功在樂(lè)城用上該藥，為患者的生活提供健康支持。

在全球肢端肥大癥關(guān)愛(ài)日之際，為了更好地科普肢端肥大癥，提高公眾的疾病認(rèn)知，歡迎大家上線關(guān)注本次科普活動(dòng)!讓我們關(guān)注肢端肥大癥，關(guān)愛(ài)患者。

關(guān)注“樂(lè)城先行區(qū)管理局發(fā)布”或“博鰲樂(lè)城維健罕見(jiàn)病臨床醫(yī)學(xué)中心”公眾號(hào)觀看直播

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參考資料：

[1] 中國(guó)垂體腺瘤協(xié)作組. 中國(guó)肢端肥大癥診治共識(shí)(2021版)[J]. 中華醫(yī)學(xué)雜志,2021,101(27):2115-2126. DOI:10.3760/cma.j.cn112137-20210106-00022.

[2] Gheorghiu ML. NEWS IN ACROMEGALY. Acta Endocrinol (Buchar). 2017 Jan-Mar;13(1):129-130. doi: 10.4183/aeb.2017.129. PMID: 31149162; PMCID: PMC6525745.

[3] Gadelha MR, Bronstein MD, Brue T, Coculescu M, Fleseriu M, Guitelman M, Pronin V, Raverot G, Shimon I, Lievre KK, Fleck J, Aout M, Pedroncelli AM, Colao A; Pasireotide C2402 Study Group. Pasireotide versus continued treatment with octreotide or lanreotide in patients with inadequately controlled acromegaly (PAOLA): a randomised, phase 3 trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2014 Nov;2(11):875-84. doi: 10.1016/S2213-8587(14)70169-X. Epub 2014 Sep 24. PMID: 25260838.

[4] 2019《中國(guó)肢端肥大癥患者調(diào)研報(bào)告》

[5] SIGNIFOR? LAR(FDA說(shuō)明書(shū)，2020年8月14日修改版).

[6] SIGNIFOR? LAR(EMA說(shuō)明書(shū)，2020年7月9日修改版).

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