(資料圖片僅供參考)
科技日報記者 馬愛平
今年全國兩會期間，罕見病再次成為代表委員們熱議的話題之一。
全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔教授表示：“罕見病藥品研發成本非常高，但患者體量、預算影響及藥品在真實世界表現存在不確定性，因此罕見病與非罕見病藥品采用同一醫保準入標準具有局限性。應當從治療價值、健康效益、獨特性和社會需要等角度探討并構建我國罕見病用藥醫保準入評價指標體系，包括適當提高年治療費用閾值，科學納入罕見病藥品目錄，實現罕見病高值藥品保障。”
《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示，由于診療不便、藥物獲得困難等原因，近1/3的患者尚未或從未接受治療。這部分人群中，約一半患者因無力負擔醫藥費用，從未進行治療或放棄治療。令人欣慰的是，我國對罕見病保障方面的政策不斷完善。在已被納入醫保目錄的45種藥物之外，2023年1月，7種罕見病用藥新增進入2022國家醫保目錄，進一步減輕了罕見病患者用藥負擔。
然而，僅靠醫保還不足以解決所有罕見病患者“望藥興嘆”的問題。為了進一步幫罕見病患者減負，孫潔建議：“可借鑒浙江、青島、江蘇等地經驗，鼓勵經濟條件好、保障水平高的地方探索建立省級罕見病專項基金。另外，還應當加強普惠型商業健康保險對罕見病的保障，將部分疾病負擔高、臨床需求迫切、臨床療效確切、醫保目錄尚不能覆蓋的罕見病藥品盡量全部納入普惠險保障范圍。設置并優化普惠險產品有關罕見病的保障責任，適當放寬既往癥的限制，優化免責條款的設置，為罕見病患者構筑起一張‘醫有可保’防護網。”
關鍵詞：
營業執照公示信息