科技日報記者 馬愛平
日前，山東大學衛生管理與政策研究中心、國家衛健委衛生經濟與政策研究重點實驗室和北京新陽光慈善基金會在上海共同發布了“中國重型β-地中海貧血成人患者疾病經濟負擔報告”（以下簡稱“報告”）。
全國政協委員、中華醫學會血液學分會主任委員、蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛表示：“隨著中國地中海貧血防治事業的不斷發展，我國已在基因篩查預防、臨床診療等方面取得積極的進展，但仍面臨挑戰需要進一步攻克。地中海貧血是一種具有高度遺傳性、致命性的重大疾病，建立全周期的防控體系至關重要。對于成人患者所面臨的治療手段局限、經濟負擔嚴重等問題應予以重視，通過積極推動創新藥物的醫保評估和準入、提高醫療保障范圍，切實提高藥物可及性，降低因病致貧、因病返貧的可能。同時，積極探索包括基因治療在內的前沿科技的研發，以期在未來惠及更多中國患者。”
針對重型地貧患者，造血干細胞移植是目前唯一可以根治的治療手段，但存在配型成功率低、費用高、年齡限制等問題。對此，廣西醫科大學第一附屬醫院血液科主任、教授賴永榕表示：“造血干細胞移植是目前根治重型β-地中海貧血的唯一辦法，在兒童患者中治療效果較好，一旦成功患者可避免終生接受輸血和祛鐵治療，從長遠來看有望大幅減輕患者家庭和社會的經濟負擔。而對于那些無法接受移植治療的成人患者而言，應努力提高其規范化治療意識，同時積極推進創新藥物的研發和臨床的應用，以減輕患者對輸血及祛鐵治療的依賴，改善患者的生活質量。”
報告以真實世界數據為基礎。報告顯示，84%的患者目前仍以輸血和祛鐵治療為主，42.0%的患者未按時按量輸血，血源不足是主要原因（26.5%）。近四成（38.3%）的患者未能堅持規范化祛鐵治療，其中超過六成（61.3%）因祛鐵費用高而中斷治療。另外，定性調查發現，由于患者對輸血和祛鐵的重要性認知不足，醫保報銷比例低，不良反應高（75.3%的患者存在祛鐵相關的不良反應）等原因，患者在治療上普遍存在不規范的情況，導致并發癥的發生和預期壽命的減少。
“我們希望此次調研能全面展現重型β-地中海貧血成人患者的生存現狀及其家庭所面臨的問題，提升政府和社會對成人患者群體的關注，為未來推出更具針對性的幫扶和支持政策提供有力的參考依據。”北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛表示。
調查表明，輸血、祛鐵等醫療費用是疾病經濟負擔的最主要構成部分，與患者的年齡和體重呈正相關。隨著體重的增長，輸血和祛鐵藥物用量的不斷增加，直接醫療費用也隨之上漲。本次研究結果顯示，由于大多數的患者來自于貧困家庭，在真實世界的條件下，受經濟條件、治療依從性等方面的影響，所調研的患者每年的醫療衛生總支出中位數為4萬元，而患者家庭每年總收入的中位數為6萬元，地貧患者家庭災難性衛生支出發生率達到了77.8%，遠高于世衛組織對于家庭災難性支出40%的定義標準。
“成人地中海貧血患者因長期治療給個人和家庭帶來沉重的疾病經濟負擔，加上目前來自社會各界的經濟支持多關注于兒童，導致這種因病致貧、因病返貧的現象在成人患者家庭中更加明顯。”復旦大學公共衛生學院衛生經濟學教授胡善聯表示，“此次調研向我們深入揭示了該治療群體所面臨的突出困境，彌補了成人地貧患者研究的空白，為衛生決策和創新藥物準入提供了重要的參考依據。”
關鍵詞： 地中海貧血
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