科技日報記者 代小佩
12月23日，國內首個獲批用于神經(jīng)母細胞瘤治療的新型靶向免疫治療藥物凱澤百（達妥昔單抗β）正式供應。凱澤百的首批藥品覆蓋全國22個城市，將陸續(xù)在各地醫(yī)院及藥房落地。
研究顯示，神經(jīng)母細胞瘤起源于腎上腺髓質或椎旁交感神經(jīng)系統(tǒng)，是好發(fā)于兒童的一種顱外實體腫瘤，在兒童惡性腫瘤中約占8%-10%，死亡率高達15%。85%的神經(jīng)母細胞瘤患者確診年齡小于5歲，超過半數(shù)患者為高危型。
長期以來，高危神經(jīng)母細胞瘤臨床治療手段以化療、手術、自體干細胞移植、放療等為主。然而由于疾病特異性強，多數(shù)患兒在經(jīng)歷多輪復雜而密集的綜合治療后，效果仍不佳，且近60%的高危神經(jīng)母細胞瘤患兒在完成誘導、鞏固階段治療后遭遇復發(fā)，50%以上的高危患兒和75%以上的復發(fā)患兒生存期不超過5年。
隨著近年來免疫療法的快速發(fā)展，對神經(jīng)母細胞瘤的疾病認識與研究更深入和細化。GD2（雙唾液酸神經(jīng)節(jié)苷脂）在神經(jīng)母細胞瘤中表達比例高達100%，是神經(jīng)母細胞瘤免疫治療的特異性靶點。凱澤百可與神經(jīng)母細胞瘤細胞上廣泛表達的GD2特定靶點結合，觸發(fā)抗體依賴性細胞介導的細胞毒性作用和補體依賴的細胞毒性作用等免疫作用機制。
在國內獲批前，凱澤百借助海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的“先行先試”政策，經(jīng)由國家相關政策及規(guī)定批準，于2020年11月落地海南博鰲，用于救治符合治療指征的神經(jīng)母細胞瘤患兒。
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