新華社記者 田曉航 李恒
為破解罕見病患者用藥難題，有關部門在行動。記者從18日在京舉行的2021年中國罕見病大會了解到，截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。
自2018年成立以來，國家醫療保障局每年一次動態調整醫保藥品目錄，罕見病用藥也在調入之列。同時，通過對罕見病藥品談判準入，罕見病用藥價格大幅降低。國家醫療保障局副局長李滔在會上介紹，2021年共有7個罕見病藥品談判成功，價格平均降幅達65%。
據有關機構估計，我國現有各類罕見病患者約2000萬人，每年新增患者超過20萬人。面對日益龐大的罕見病患者群體，用藥保障的步伐必須不斷加快。
近年來，我國對罕見病治療藥品實施優先審評審批。國家藥品監督管理局將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優先審評審批程序。
國家藥品監督管理局副局長陳時飛介紹，國家藥監局會同國家衛生健康委聯合發布關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告，遴選發布了三批臨床急需境外新藥品種名單，鼓勵企業申報。三批遴選發布的81個藥物中，罕見病治療藥品超過一半。目前，已有26個罕見病藥物通過臨床急需境外新藥專門通道獲批上市。
“在所有藥品上市申請中，罕見病藥品審評審批時限最短。”陳時飛說，2020年，新修訂的藥品注冊管理辦法明確了將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優先審評審批程序，對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結。
據介紹，2021年，國家藥監局新批準利司撲蘭口服溶液用散等10個罕見病藥品，用于治療脊髓性肌萎縮癥等罕見病。陳時飛說，這些藥品填補了國內相關罕見病治療用藥的空白，為更多的罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量帶來了希望。
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