人民網(wǎng)北京4月10日電 （記者趙竹青）隨著生物技術(shù)的飛速發(fā)展，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)走進了黃金時代。在日前舉行的2023中關(guān)村生命科學園技術(shù)平臺產(chǎn)研創(chuàng)新峰會上，單細胞測序、基因編輯和人工智能等生物醫(yī)藥領(lǐng)域最新“黑科技”炫目登場，為未來生物醫(yī)藥科技的研究和應用探索提供了有益的啟示和思路。
復旦大學生命科學學院教授丁澦介紹了一種靶向自噬-溶酶體的新型降解技術(shù)——ATTEC自噬小體綁定化合物技術(shù)。它又被稱為“小分子膠水”。該技術(shù)能夠直瞄靶心，牢牢地將自噬關(guān)鍵蛋白及致病蛋白黏在一起，進而將致病蛋白包裹進入自噬小體進行特異靶向降解。
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丁澦表示，在未來的藥物研究和開發(fā)中，ATTEC有望成為一種有效的國內(nèi)原創(chuàng)的平臺型靶向降解技術(shù)，為多種“不可成藥”靶點相關(guān)疾病的治療提供新的策略和手段。
北京生命科學研究所高級研究員黃牛分享了基于靶標結(jié)構(gòu)的虛擬篩選在新藥研發(fā)中的應用。虛擬篩選是利用計算機模擬技術(shù)，通過計算和模擬分子間相互作用，從大量的化合物庫中篩選出可能具有生物活性的化合物。
黃牛表示，通過虛擬篩選，科學家可以快速、高效地篩選出具有生物活性的化合物，為藥物研發(fā)提供重要的基礎(chǔ)。
G蛋白偶聯(lián)受體（GPCR）是一類廣受關(guān)注的藥物靶標家族，特定GPCR蛋白的功能失調(diào)與心血管病、糖尿病、癌癥及多種精神類疾病的發(fā)展密切相關(guān)。上海科技大學iHuman研究所水雯箐介紹，目前超過30%的上市藥物靶向特定的GPCR家族成員。其課題組長期致力于發(fā)展可高通量、定量測量蛋白質(zhì)-配體相互作用的親和質(zhì)譜技術(shù)，使之專門適用于GPCR藥靶的配體篩選以及結(jié)構(gòu)與功能研究。
冷凍電鏡技術(shù)因其在藥物開發(fā)中的巨大潛力而被廣泛關(guān)注。美國國家科學院院士、美國藝術(shù)與科學院院士程亦凡介紹了冷凍電鏡在新冠中和抗體、離子通道小分子藥物開發(fā)中的應用，并分享了目前實驗室在冷凍電鏡耗材、蛋白改造上等方法學上的研究進展。基于冷凍電鏡技術(shù)，研究人員可以更加清晰地了解藥物與蛋白質(zhì)的相互作用，從而更好地設計和優(yōu)化藥物分子。
峰會期間，清華大學生命學院科技成果轉(zhuǎn)化項目平臺水木未來發(fā)布了其自主研發(fā)的冷凍電鏡數(shù)據(jù)處理和自動建模智能計算平臺，運用自研新一代AI技術(shù)，成功實現(xiàn)了高精度高效率的冷凍電鏡數(shù)據(jù)處理與建模，相比人工建模有數(shù)十倍的速度提升，大幅度提升冷凍電鏡效率和產(chǎn)能。
這些技術(shù)的不斷發(fā)展和創(chuàng)新，為新藥研發(fā)提供了更加廣闊的空間和機遇。
中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院副院長李寧認為，國內(nèi)的創(chuàng)新研發(fā)環(huán)境和創(chuàng)新研發(fā)評價標準是造成國內(nèi)外腫瘤治療水平差異的重要原因。“基于此，我國必然要投入更多的研究精力、人力資源，加大自主創(chuàng)新能力，進一步追趕甚至是超越國際研究。”
清華大學生命科學學院教授俞立感嘆，早期的原始創(chuàng)新項目具有極大的科學不確定性，會面臨藥物形態(tài)、作用原理、生產(chǎn)工藝等一系列問題，同時在政策監(jiān)管、審評審批上都還有待完善，也會面臨很多的困難。“但這些真正具有臨床價值的原始創(chuàng)新項目一旦成功，會對國家和企業(yè)產(chǎn)生十分重要的正面影響。”
(責編：趙竹青、呂騫)關(guān)注公眾號：人民網(wǎng)財經(jīng)關(guān)鍵詞：
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